به گزارش چاینادیلی، این دستاورد نخستین بار است که یک فناوری ویرایش RNA توسعهیافته در چین وارد مرحله کارآزمایی بالینی میشود و همچنین نخستین کاربرد فناوری ویرایش RNA در جهان برای درمان بیماری DMD به شمار میرود.
بیماری DMD در اثر جهشهای ژنتیکی ایجاد میشود و با علائمی مانند تحلیل پیشرونده عضلات و از دست رفتن توان حرکتی همراه است. بیماران معمولاً از دوران کودکی علائم را بروز میدهند، به تدریج توانایی راه رفتن را از دست میدهند و اغلب بر اثر نارسایی تنفسی یا قلبی در سنین پایین جان خود را از دست میدهند. اگرچه این بیماری در زمره بیماریهای نادر قرار دارد، اما به دلیل جمعیت زیاد چین، این کشور یکی از بزرگترین جمعیتهای مبتلا به DMD را در جهان دارد. درمانهای موجود تنها میتوانند تا حدی روند پیشرفت بیماری را کند کنند و قادر به معکوس کردن سیر بیماری نیستند.
بیماری DMD همچنین یکی از دشوارترین بیماریها در حوزه ژندرمانی محسوب میشود. ژن عامل این بیماری آنقدر بزرگ است که روشهای متداول ژندرمانی قادر به انتقال کامل آن به بدن بیمار نیستند.
علاوه بر این، بیش از هفت هزار نوع جهش بیماریزا در بیماران مختلف شناسایی شده است؛ به همین دلیل، هر روش درمانی معمولاً تنها بخش کوچکی از بیماران را پوشش میدهد. از این رو، توسعه راهکارهای درمانی با قابلیت کاربرد گسترده و اثربخشی بلندمدت، همواره یکی از چالشهای اصلی جامعه پزشکی جهان بوده است.
فناوری جدید ویرایش RNA توسط تیمی از آزمایشگاه چانگپینگ و دانشگاه پکن توسعه یافته است. اجزای سامانه LEAPER میتوانند بهطور دقیق «نقشه ژنتیکی» معیوب در سلولهای عضلانی را شناسایی کرده، با حذف توالیهای مشخص، ژن را ترمیم کنند و به سلولها امکان دهند بر اساس این «نقشه اصلاحشده» پروتئینهای عملکردی تولید کنند؛ فرآیندی که به بازیابی عملکرد عضلات کمک میکند.
برخلاف روشهای متداول، این فناوری نیازی به انتقال آنزیمهای ویرایشگر خارجی به بدن ندارد. تنها با استفاده از یک قطعه RNA مهندسیشده، آنزیمهای طبیعی موجود در سلولهای انسان برای انجام ویرایش دقیق RNA هدف به کار گرفته میشوند. این سامانه از ساختاری ساده، ایمنی بالا و نیاز بسیار اندک به سامانههای انتقال مولکولی برخوردار است.
این تیم با همکاری دانشگاه علم و فناوری کانمینگ، دانشگاه شانگهای جیائوتونگ و چند مؤسسه دیگر، داروهای مبتنی بر این فناوری را توسعه داده است. سه کودک مبتلا که این درمان را دریافت کردهاند، طی یک دوره پیگیری یکساله، بهبود چشمگیر و پایداری در عملکرد حرکتی خود نشان دادهاند.
منبع: chinadaily
