به گزارش چاینادیلی، فناوری ویرایش RNA موسوم به LEAPER که مخفف عبارت Leveraging Endogenous ADAR for Programmable Editing of RNA است، نخستین بار در سال ۲۰۱۹ توسعه یافت. این فناوری با هدایت آنزیمهای طبیعی موجود در سلولهای بدن انسان، خطاهای موجود در RNA، مولکولی که دستورالعملهای ژنتیکی لازم برای تولید پروتئینها را حمل میکند، اصلاح میکند. نسخه نسل سوم این فناوری از نظر کارایی و دقت ویرایش بهبود چشمگیری یافته و به پژوهشگران امکان میدهد جایگاههای ژنتیکی را هدف قرار دهند که پیشتر اصلاح آنها دشوار بود.
بزرگترین مزیت LEAPER این است که از سازوکارهای طبیعی خود بدن استفاده میکند و نیازی به انتقال آنزیمهای اضافی ویرایش ژن به داخل سلول ندارد.
این ویژگی نهتنها روند انتقال درمان را سادهتر میکند، بلکه خطر بروز واکنشهای ایمنی و سایر نگرانیهای ایمنی را نیز کاهش میدهد و گزینهای جدید برای درمان بیماریهای ژنتیکی فراهم میآورد.
این گروه با استفاده از این فناوری، یک داروی کاندید برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) توسعه دادند؛ بیماری نادر ارثی که عمدتاً پسران را مبتلا میکند. این بیماری موجب ضعف پیشرونده عضلات میشود و اغلب در اوایل بزرگسالی بر اثر نارسایی تنفسی یا قلبی به مرگ بیمار میانجامد.
برآورد میشود حدود ۲۵۰ هزار نفر در سراسر جهان به DMD مبتلا باشند که از این میان، حدود ۷۰ هزار نفر در چین زندگی میکنند؛ کشوری که بزرگترین جمعیت بیماران مبتلا به این بیماری را در جهان دارد. درمانهای موجود تنها میتوانند روند پیشرفت بیماری را کند کنند.
این گروه با همکاری پژوهشگرانی از دانشگاه علم و فناوری کونمینگ در استان یوننان، دانشگاه جیاتونگ شانگهای و چند مؤسسه دیگر، این درمان آزمایشی را روی سه کودک مبتلا اجرا کردند.
پس از یک سال، هر سه بیمار بهبود پایدار در عملکرد حرکتی خود نشان دادند؛ از جمله افزایش قدرت عضلات تنفسی که یکی از شاخصهای مهم پیشرفت بیماری محسوب میشود. همچنین هیچ عارضه جانبی شدید و قابلتوجهی گزارش نشد.
پژوهشگران اعلام کردند این نخستین بار است که یک فناوری ویرایش RNA توسعهیافته در داخل چین در درمان بالینی به کار گرفته شده و نتایج مثبتی به همراه داشته است. همچنین برای نخستین بار در جهان، فناوری ویرایش RNA در درمان دیستروفی عضلانی دوشن مورد استفاده قرار گرفته است.
درمانهای ژنی ظرفیت بسیار بالایی برای درمان بیماریهای نادر ارثی و همچنین طیف گستردهتری از بیماریها دارند. تیم تحقیقاتی چینی در نظر دارد درمانهایی ایمنتر، انعطافپذیرتر و با قابلیت کنترل دقیقتر توسعه دهد تا بیماران بیشتری از این فناوری بهرهمند شوند.
منبع: chinadaily
