تاکنون ژن درمانی عمدتا از طریق تکنیک انتقال ژن (gene transfer) انجام شده است؛ به این صورت که یک ویروس بی‌گزند، نسخه سالمی از یک ژن را به سلول منتقل می‌کند تا جایگزین ژن معیوب که باعث بیماری شده است را بگیرد. اما در روش کریسپر، دانشمندان می‌توانند مستقیما ژن معیوب را اصلاح کنند. آنها DNA معیوب را جدا کرده و به جای آن یک DNA سالم می‌گذارند. قاعدتا، این روش می‌تواند خیلی بهتر از اضافه کردن یک ژن جدید جواب دهد، چون در این صورت خطرات ناشی از اضافه کردن یک ژن غریبه و خارجی از میان می‌رود.
کریسپر یک ابزار قدرتمند برای ویرایش ژنوم است، به این معنی که به محققان اجازه می‌دهد تا به راحتی توالی DNA را تغییر دهند و عملکرد ژن را اصلاح کنند و کاربردهای بالقوه زیادی دارد، از جمله اصلاح نقایص ژنتیکی، درمان و پیشگیری از گسترش بیماری‌ها و بهبود رشد و انعطاف پذیری محصولات.
نخستین آزمایش ویرایش ژن با روش CRISPR-Cas9 روی یک انسان، ۲۸ اکتبر سال ۲۰۱۶ برای درمان سرطان ریه انجام شد. در این آزمایش یک گروه از دانشمندان چینی از دانشگاه سیچوان در شهر چنگدو، سلول‌های ایمنی فرد مبتلا به سرطان ریه را خارج و ژن عامل ایجاد پروتئین PD-1 را غیرفعال کردند. پروتئین PD-1 عملکرد سلول‌های ایمنی را کُند می‌کند و به سلول‌های سرطانی اجازه انتشار می‌دهد.
اخیرا گروه بافت شناسی و جنین شناسی، و همچنین گروه پرتو پزشکی، دانشگاه پزشکی نیروی دریایی، جمهوری خلق چین، در شانگهای یک استراتژی جدید به نام “i-CRISPR” را برای درمان سرطان از طریق افزودن بازدارنده‌های ترمیم آسیب DNA (i) و القای شکستن دو رشته DNA سلول‌های سرطانی توسط CRISPR ایجاد کرده‌اند، و با روش‌های درون تنی و برون تنی اثربخشی این استراتژی را در مدل‌های سرطانی متعدد تأیید کرده‌اند و مکانیسم مرگ سلولی را آشکار کرده‌اند.
این استراتژی ممکن است یک مفهوم جدید برای درمان دقیق سرطان ارائه دهد. توسعه یک استراتژی برای کشتن خاص سلول‌های سرطانی بدون ایجاد آسیب آشکار به سلول‌های طبیعی ممکن است از اهمیت بالینی زیادی برای درمان سرطان برخوردار باشد.
